AI 開發出來的藥物，真的可信嗎？

滿久以前，我去參加一場教會聚會，和一位工程領域的教授閒聊。

對方知道我的背景，而當時 AI 也才剛開始受到關注不久。他問了我一個問題：

「AI 開發出來的藥物，真的可信嗎？」

老實說，我已經忘記當時怎麼回答他了。

不過，這個問題放到今天，確實值得好好聊聊。現在已經有很多公司將 AI 應用在不同領域，藥物開發也是其中一項。

那麼，AI 找出來的藥物，到底可不可信？

一、先不管 AI，藥物開發本來就有一套關卡

傳統藥物開發，大致會經過幾個階段：

篩選找藥 → 實驗室研究 → 動物試驗 → 人體臨床試驗 → 取得核准上市。

研究人員先篩選找出可能有效的候選藥物，然後實驗室測試，再透過動物試驗評估初步的安全性與藥理作用，之後進入人體臨床試驗，確認藥物的安全性與療效是否足以支持上市。

當然，實際開發流程比這複雜得多，也不是每個候選藥物都能一路闖關成功。

AI 可以參與其中很多環節，從整理研究資料、預測分子結構與結合作用情況，到篩選候選分子、協助設計新藥，甚至幫助分析臨床試驗資料。

但有一件事很重要：

AI 可以幫忙找藥，不代表它已經證明這個藥對人有效。

只要是要用來治療疾病的新藥，最終需要足夠的證據，證明它對人體具有可接受的安全性與有效性。至於動物試驗能否在特定情況下減少或被替代，則是另一個問題，不能直接把 AI 當成免試通行證。

二、為什麼動物實驗有效，不代表人體也有效？

有人可能會覺得，動物試驗已經提供了很多資訊，為什麼還需要做人體試驗？

原因之一，就是人和動物終究不是同一種生物。

以小白鼠為例，人類與小鼠有很高比例的同源基因，但這不代表兩者的生理反應、疾病機轉和藥物代謝都一樣。即使某些基因或蛋白質具有高度相似性，仍可能因為差異而產生不同的藥物反應。

例如，一個藥物在小鼠身上能有效抑制腫瘤，到了人體卻可能因為腫瘤生物學、免疫反應、藥物代謝或其他因素，無法產生預期療效。

反過來說，動物試驗中出現的毒性，也不一定會以完全相同的方式出現在人體。

所以，動物試驗提供的是重要的前期證據，而不是人體療效的保證書。

最後，還是得透過人體臨床試驗，評估藥物是否安全、是否真的有效，以及效益是否足以支持它的預定用途。

三、AI 能幫忙找藥，但它不是藥效的保證

要理解 AI 在藥物開發中的角色，可以先回到基礎醫學。

簡單來說，生理學幫助我們理解健康人體如何運作；病理學研究疾病造成的異常；藥理學則探討藥物如何與人體交互作用，以及如何影響疾病。

研究人員試圖找出疾病背後的機轉，再設計或尋找能夠干預這些機轉的藥物，希望讓身體恢復正常，或至少改善疾病狀況。

例如，某種疾病可能與特定蛋白質的異常活性有關，研究人員就可能尋找能抑制該蛋白質的小分子藥物。

問題來了：候選分子這麼多，究竟要先研究哪一個？

這正是電腦運算與 AI 能夠發揮作用的地方。

其實，早在 AI 成為熱門話題之前，研究人員就已經使用電腦程式模擬來篩選候選藥物。透過設定不同的條件，從大量分子中找出可能與目標蛋白質結合、值得進一步研究的候選分子。

約二十年前，我曾經和從事這類研究的研究生聊天。他們提到，電腦程式確實能提供很大的幫助，但也有一些限制。

例如，假設研究人員設定了八個篩選條件，系統最後選出三個候選分子。結果，只是調整這八個條件的篩選順序，竟然又選出完全不同的另外三個候選分子？！

（嗯，電腦很認真地幫你找答案，但你可能還是得先確認：你到底是根據甚麼邏輯找的？）

當然，這是我當年聽到的研究案例，不能直接推論所有分子模擬系統都有相同問題。不過，它確實點出了一個重要觀念：

電腦算得快，不代表輸入的條件、模型假設和最後的結果就一定正確。

而 AI 的能力，也不是單純把傳統電腦模擬加速而已。它還能從大量資料中學習模式、預測分子特性，甚至協助生成新的候選分子。

在藥物研發的早期階段，這些能力確實很有價值。

例如，研究人員可以利用 AI 預測分子與目標蛋白質的結合方式，再進一步分析分子的立體結構、氫鍵、凡德瓦力等分子間作用，以及其他影響結合與活性的因素，協助判斷哪些候選分子值得投入後續研究。

不過，預測能否結合，不等於這個分子一定能在人體內發揮療效。

一個分子即使能與目標蛋白質結合，也可能面臨吸收不佳、代謝太快、無法到達作用部位、產生毒性，或根本無法有效改善疾病等問題。

所以，AI 能幫忙縮小搜尋範圍、提出更有潛力的候選分子，但實驗驗證仍然不可或缺。

四、AI 能不能讓藥物開發少走幾道關卡？

我覺得這是個很有趣的問題。

如果 AI 能更準確地預測分子特性、更有效率地篩選候選藥物，甚至設計出更有潛力的新分子，是不是就能縮短藥物開發的時間？

我認為，有這個可能。

但要注意，提高早期研發效率，不等於可以直接跳過後續的安全性與療效驗證。

AI 有機會減少無效的候選分子、改善實驗設計，讓研究資源集中在更值得投入的方向。假如前期篩選做得更好，就有機會減少部分反覆試錯的時間與成本。

但藥物開發不只是找出一個能與目標結合的分子而已。

它還涉及藥物吸收、分布、代謝、排泄、毒性、劑量、安全性與臨床療效等問題。這些事情不是電腦預測出一個漂亮的數字，就能全部交代清楚。

至於動物試驗，未來確實可能隨著替代方法與法規發展，在特定領域逐步減少或被部分取代。但這不代表 AI 出現之後，所有藥物都能直接從電腦模擬進入人體使用。

畢竟，藥物上市的目的，是治療病人，不是證明 AI 的預測能力有多厲害。

五、所以，AI 開發的藥物可信嗎？

AI 可以協助研究人員更快找到候選藥物，也可能提高研發效率、降低部分試錯成本。

但從一個看起來很有潛力的分子，到真正能幫助病人的藥物，中間仍然有一段不短的路。

AI 可以幫忙找路，甚至幫忙規劃比較有效率的路線。但在藥物開發這件事上，找到可能的答案，和證明答案真的正確，是不一樣的兩件事。 這一點，短期內應該還不會改變。

所以，回到當時工程教授問我的問題「AI 開發出來的藥物，真的可信嗎？」我的回答是：

我們真正需要關心的，不是這個藥物是不是 AI 開發的，而是它經過了什麼驗證、累積了多少可靠證據，以及最終的臨床試驗結果如何。如果以上數據結果都闡明安全性與療效，不管是不是AI開發的，都是可信的藥物。"

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